La recherche de traitements pour les maladies rares nécessite de fédérer les associations de malades, les cliniciens, les chercheurs et les industriels du médicament… Plus encore que pour un médicament « classique », la mise en commun des compétences de l’ensemble de ces acteurs est essentielle pour faciliter la compréhension des mécanismes génétiques responsables, la mise au point et l’accessibilité de traitements personnalisés et innovants dédiés à un très petit nombre de malades.

Terreau de l’innovation médicale, la lutte contre les maladies rares appelle à la mise en œuvre d’un  modèle préfigurant l’évolution de la médecine du futur : une médecine de précision, connectée, construite sur des sélections pointues de données et nécessitant une réflexion partagée sur son financement.

A quelques jours de la journée internationale des maladies rares (lundi 29 février 2016), Mercredi 17 février à 9h30 au Leem, quatre experts investis dans ce domaine décrivent les éléments incontournables du modèle d’innovation pour les maladies rares : 

• Les particularités de la recherche scientifique dans les maladies rares
  • Marina Cavazzana, professeur d’hématologie à l’université Paris-Descartes, directrice du département de biothérapie de l’hôpital Necker et coordonnateur des centres d’investigation clinique en biothérapie de l’Inserm.

• Les spécificités du développement de molécules innovantes pour les maladies rares
  •  Antoine Ferry, président de CTRS, entreprise du médicament dédiée exclusivement aux maladies rares.
• La très forte implication des associations de malades 
  • Anne-Sophie Lapointe, présidente de Vaincre les maladies lysosomales, membre du Comité d’éthique de l’Inserm.

La mise en œuvre de méthodes de financement adaptées :

Christian Deleuze, président de Sanofi Genzyme France et président du Comité Maladies Rares du Leem.

Avec la participation de Philippe LAMOUREUX, directeur général du Leem.

Le Comité Maladies Rares du Leem remettra à cette occasion ses 20 propositions (« L’engagement du Leem pour les maladies rares ») pour favoriser la recherche de solutions diagnostiques et thérapeutiques, réglementaires et sociétales. Ce document collégial, nourri de chiffres clés et d’infographies, analyse la situation des maladies rares, renseigne sur l’état de la mobilisation française et mondiale, le cadre européen et les efforts à poursuivre sur le plan national.

Lieu : Cap Etoile – 58 Boulevard Gouvion Saint Cyr -75017 Paris)

Contacts :          

Stéphanie Bou – Tél : 01 45 03 88 38 – sbou@leem.org
Virginie Pautre – Tél : 01.45.03.88.87 – vpautre@leem.org
Jean-Clément Vergeau – Tél : 01.45.03.86.82 – jcvergeau@leem.org